MEK抑制剂NF1丛状神经纤维瘤一线III期
项目要点河南地区肿瘤新药试验（III期）项目正在招募：面向其他人群，18 至 70 周岁，体重指数 18-28。
项目信息一览
| 适应症 | 其他 |
|---|---|
| 项目类型 | 肿瘤新药临床试验 |
| 研究阶段 | III期 |
| 年龄要求 | 18 - 70 周岁 |
| 性别要求 | 不限 |
| 体重指数 BMI | 18 - 28 |
| 给药方式 | 口服，2mg每日两次，连续给药 |
| 所在地区 | 河南 |
| 研究中心 | 郑州、南京、沈阳、太原、济南、合肥、南宁、重庆、昆明、贵阳 等 |
| 招募状态 | 招募中 |
| 信息更新 | 2026-08-26 |
项目简介
该试验药物为MEK1/2抑制剂，属于小分子靶向药物。MEK1/2是RAS/RAF/MEK/ERK信号通路中的关键激酶，在神经纤维瘤病1型（NF1）相关丛状神经纤维瘤的发生发展中起重要作用。NF1是一种常染色体显性遗传病，由NF1基因突变导致神经纤维瘤蛋白功能缺失，进而异常激活RAS通路。本药物适用于伴有症状、不可手术的NF1相关丛状神经纤维瘤患者，旨在通过抑制MEK1/2活性阻断下游信号传导。
≥18岁，有症状、不可手术的NF1相关丛状神经纤维瘤，需全身治疗，至少一个维度≥3cm可测量病灶
药物作用机制
MEK1/2抑制剂通过竞争性结合MEK1/2的ATP结合位点，抑制其激酶活性，从而阻断RAS/RAF/MEK/ERK信号通路的传导。在NF1相关丛状神经纤维瘤中，NF1基因突变导致RAS持续激活，促使细胞过度增殖和肿瘤生长。通过抑制MEK1/2，可下调ERK磷酸化水平，抑制肿瘤细胞增殖、诱导凋亡，并减少肿瘤血管生成，从而发挥抗肿瘤作用。
入组条件
主要入选标准
- 1.受试者自愿加入本研究，签署知情同意书，依从性好；
- 2.年龄≥18岁（以签署知情同意书日期计算）；
- 3.诊断为伴有症状、不可手术的NF1相关的丛状神经纤维瘤（PN）并且依据研究者判断需要全身治疗的有症状的患者；
- 4.至少在一个维度上长度≥3厘米的可测量病灶；
- 5.在研究入组前 28 天内，针对慢性神经性疼痛药物使用情况没有出现显著变化；
- 6.ECOG评分0~1分；
- 7.实验室检查符合相关标准。
主要排除标准
- 1.已确诊或怀疑为恶性胶质瘤或恶性周围神经鞘瘤（MPNST）；
- 2. 首次用药前5年内出现过或当前同时患有其它恶性肿瘤；
- 3. 首次给药前6个月内发生过动/静脉血栓事件；
- 4. 活动性病毒型肝炎且控制不佳者；
- 5. 既往或目前有视网膜静脉阻塞（RVO)、视网膜色素上皮剥离（RPED）、中心性浆液性视网膜病变（CSR）、青光眼及其他有意义异常的眼科检查，如眼压＞21mmHg等；
- 6. 不能接受MRI检查和/或存在MRI检查的禁忌症；
- 7. 肾功能衰竭需要血液透析或腹膜透析者；
- 8. 有免疫缺陷病史，包括HIV阳性或患有其它获得性、先天性免疫缺陷疾病；
- 9. 既往接受过任何其他MEK1/2抑制剂治疗；
- 10. 首次用药前4周内参加且使用过其他治疗PN的临床试验药物者；
- 11. 怀孕或哺乳的受试者。
以上标准依据项目公开信息整理，最终是否符合入组条件需由研究医生根据体检结果与病历资料评估确定。
开展城市与研究中心
本项目在 22 个城市设有研究中心：
实施单位覆盖：河南省、江苏省、辽宁省、山西省、山东省、安徽省、广西壮族自治区、重庆市、云南省、贵州省、福建省、湖南省、湖北省、浙江省、甘肃省、陕西省、河北省、广东省、四川省、天津市、北京市、上海市
肿瘤新药临床试验：你需要了解什么
肿瘤临床试验是评估抗肿瘤新药或新方案在人体中安全性与有效性的研究。多数肿瘤项目处于Ⅰ期至Ⅲ期，主要观察药物耐受剂量、客观缓解率与生存获益。对于标准治疗失败或缺乏有效方案的患者，临床试验是获得在研新药治疗的重要途径，且试验用药物及相关检查通常由申办方承担费用。
- 入组关键在于病理确诊结果、既往治疗线数、基因或分子标志物状态
- 多数项目要求既往治疗后有可测量病灶，并有足够的器官功能储备
- 入组前需要提供病历、影像与病理报告，由研究者评估是否符合标准
- 参加前需签署知情同意书，可随时自主退出且不影响后续常规治疗
报名流程
| 1. 在线报名 | 填写姓名、手机号、身高体重与意向项目等基本信息，提交后进入项目对接队列。 |
|---|---|
| 2. 初步沟通 | 项目对接人员通过电话或微信确认基本条件（年龄、体重指数、既往病史、用药情况）。 |
| 3. 体检筛查 | 按安排到指定研究中心完成体检与实验室检查，项目方评估是否符合入排标准。 |
| 4. 签署知情同意 | 通过筛查后由研究医生详细讲解方案内容，受试者充分理解并自愿签署知情同意书。 |
| 5. 入住或随访 | 健康人项目按方案统一入住；患者项目按周期到院用药与复查，全程接受医疗监护。 |
| 6. 补助发放 | 按方案约定的节点完成随访后，项目方按标准发放补助。 |
常见问题
这个项目对年龄有什么要求？
本项目要求年龄在 18 至 70 周岁之间。体重指数（BMI）需在 18 至 28 之间。
这个项目在哪些城市开展？
本项目的研究中心分布在郑州、南京、沈阳、太原、济南、合肥、南宁、重庆、昆明、贵阳、福州、长沙 等 22 个城市，受试者可就近选择参加。
报名这个项目需要准备什么？
建议提前准备身份证件、既往病历与检验检查报告。肿瘤项目通常还需要提供病理报告、影像学报告与基因检测结果。
这个项目还在招募吗？
根据最新同步信息，本项目状态为「招募中」。名额随时可能报满，建议尽早提交报名信息，具体剩余名额以项目方通知为准。
报名会收费吗？
不会。试药驿站及所有正规临床试验均不向受试者收取任何报名费、体检费或押金。如遇任何名义的收费要求，请立即终止沟通并向平台反馈。
肿瘤临床试验是免费的吗？
多数肿瘤临床试验的试验用药物由申办方免费提供，与研究相关的检查费用通常也由申办方承担。但部分基础治疗、并发症处理或项目未覆盖的费用仍需自理，具体以项目方公布的费用说明为准。
参加肿瘤试验会不会耽误治疗？
项目方案会要求研究医生在受试者病情进展时及时终止试验用药并转入常规治疗。受试者也可在任何阶段自主退出，不影响其接受其他医疗服务的权利。
为什么肿瘤项目要看既往治疗线数？
既往治疗线数反映疾病对现有方案的敏感程度。方案通常规定「既往接受过 N 线治疗后进展」的人群，以保证入组人群的一致性和研究结果的可解释性。
基因检测结果在入组中起什么作用？
部分项目针对特定驱动基因或分子标志物（如 HER2、EGFR、PD-L1 等）设计，需要提供对应的检测报告来确认靶点阳性。没有检测报告时，可能需要先补充检测。
温馨提示
参加任何临床试验前，请确认项目已通过伦理审查并可在国家药品监督管理局药物临床试验登记与信息公示平台查询。试药驿站不向受试者收取任何费用，请勿向个人账户转账。如有疑问，建议先咨询研究医生。